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很多时候，做物理实验需要依靠别人的设备，我有两个发现，就是在日本的实验室和瑞士的实验室完成的，其中一个发现和别的课题组发现只相差一两天，真的体会到了一种惊心动魄的感觉。

本航次，研究团队完成了4条断面、96个定点站位观测，共计280余项作业内容，维护并优化了近年来我国在西太平洋成功构建的深海科学观测网。经过近20年的发展，我国显示产业取得了举世瞩目的成就，彻底摆脱‘少屏之痛，成长为电子信息产业的长板领域。

过去半个多世纪，傅廷栋都在和油菜打交道。我们和相关单位不断探讨科技成果‘走出去的一些细节。当前形势下，瞄准国家需求，突破关键核心技术非常重要。我们解析了仔猪营养性腹泻的机制，形成相关技术和解决仔猪腹泻问题的产品，已经在一些养猪场和饲料厂推广，系列研究成果获得了2022—2023年度神农中华农业科技奖一等奖。从2023年开始，我国的显示技术已经出现从‘并跑到‘领跑的迹象。

2024年，我们将不断寻求科技创新突破，着力在前述研究项目的落地转化上下功夫，真正把论文写在大地上。正月初九早上8点，88岁的中国科学院院士胡敦欣早早开始了一天的阅读和思考。而后他和陈正一说起讲座的盛况。

比如前面提到的3岁的孩子，现在已经可以叫爸爸妈妈，也能说我爱妈妈、我爱爸爸了。在我国婴幼儿听神经病的人群中，因OTOF基因突变致聋的发病率更是高达41%。陈正一和美国科学院院士、哈佛大学教授刘如谦（David Liu）一拍即合，开始了将CRISPR-Cas9系统应用于耳聋治疗的合作。舒易来介绍，但超过6岁的孩子治愈后很难再学会说话了。

其中，常染色体隐性遗传性耳聋9（DFNB9）由OTOF基因突变导致，此类患者占遗传性耳聋的2%～8%。针对显性遗传，则正在探索利用CRISPR-Cas基因编辑系统进行特异性的基因敲除和碱基编辑等方法。

治疗结束后，她的领导开玩笑：你家孩子现在好好的，连手术的疤痕都没有，干嘛还要请假。打个比方，一辆车搬不动它，需要两辆车一起搬，药物注射入人体后，两辆车再合并起来。据了解，我国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素相关，迄今已发现150余个相关基因，但尚无可用于治疗遗传性耳聋的药物。我们把耳聋基因治疗领域这扇新方法的大门打开了。

2022年首例手术室治疗 冷静的科学数字背后，是一个个温暖的故事。当时真的好开心，我第一时间给两位教授发了邮件，他们马上在凌晨就回复我了，很感动于两位老师对科学的热爱和辛劳。小小的房间里，瞬间响起激动的哭声，一个家庭的希望重新被点燃。舒易来告诉《中国科学报》，因为我是临床医生，就利用工作日晚上和周末的时间，和学生一起在解剖实训室不断调试设备的参数，忙到凌晨是常态，现在还感动于团队中年轻人的努力与执着。

但是对于这些大儿童，让他们听到，仍然可以帮助他们识别声音、接收信号、识别一些如道路上车辆的危险等。这项研究面临着几大挑战。

社会发展到一定程度，对弱势群体的帮助越多，说明社会的文明程度越高。舒易来回忆，她说第一是希望孩子一定要懂得感恩。

听见，还不够 这项研究目前最长的随访时间已达1年以上，患儿已经可以进行日常对话。2023年10月，舒易来在第30届欧洲基因和细胞治疗学会年会第一次向全世界同行公布了这一数据，引起轰动，会后进行了长时间的热烈讨论。6岁以后儿童学习语言的能力开始衰退，一旦错过学习语言的黄金期，就很难学会说话。他期待后续对遗传性疾病的诊治研究能得到越来越多社会上的关注和支持，让更多研究成果走出实验室，真正造福于患者。教室可以容纳两三百人，当天全坐满了，还有好多人在走廊上、在窗户外面听。舒易来表示，后续更多耳聋基因、更多其他适应症，都可以参考这个方法进行药物研发和临床治疗。

这一幕发生在2023年年初，场景中的医生正是该院主任医师舒易来。况且，如果顶尖大学的附属医院都不做临床研究，不做科研和临床转化，谁去做呢？他强调。

除了定期随访，舒易来和同事们也在努力让孩子们接受良好的语言训练。舒易来和学生研发的场景 最后，从实验室到临床，需要进行系列评估，这也是一大挑战。

他打开耳聋基因治疗之门 在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的门诊室里，一位医生在认真检查每个指标后告诉家长，孩子听力恢复了。打开了耳聋基因治疗这扇大门 发表在《柳叶刀》上的这项研究，是舒易来多年深耕的进展之一。

作者：江庆龄 来源：科学网微信公众号 发布时间：2024/2/13 20:42:07 选择字号：小 中 大 新研究已助多个家庭重燃希望。治疗后团队在手术室合影 跨时代的技术 很多人不知道，舒易来是国际上最早将基因编辑技术应用于耳聋治疗领域的科学家之一。作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜，请与我们接洽。是不是可以听到声音了？家人们反复尝试。

这也是全球首个耳聋基因治疗的临床数据正式公布。采访那天，他刚刚结束门诊，身上还穿着白大褂，正如给患者检查时的模样。

舒易来至今记得，在2012年，CRISPR-Cas9基因编辑技术刚刚被发现的时候，他和几位同仁组织开展了一场关于基因编辑的专场讲座。哈佛大学是基因编辑的三个缘起地之一，我得以接触当时世界上最前沿的科学技术。

首先是递送系统的构建。治疗后3周左右，在父母的呼唤下，睡着的孩子突然醒了。

第二希望孩子能知道，在他很小的时候遭受了这样一段苦难，但是有很多人一直在努力帮助他。片段到底从哪里拆开？进入体内如何重组？重组后如何保持较高的效率？经过反复的探索，最终才找到合适的重组方式。腺相关病毒（AAV）是目前最常用的基因治疗递送载体，但OTOF基因超出了单个AAV的装载容量。联合多方合作、历经多年的探索，舒易来团队研发出了针对OTOF基因突变的耳聋基因治疗药物AAV1-hOTOF，并自主创新开发出精准、微创的耳部递送路径和装备。

我们问她，有没有什么想对孩子讲的。基因置换又称为基因补偿，一般应用于隐性遗传的治疗中，即缺什么基因就补充什么。

舒易来深知耳聋不仅影响了孩子一生，也对家庭造成了不可磨灭的创伤。2010年，在导师以及现任耳鼻喉科研究院院长、科主任李华伟推荐下，舒易来前往哈佛大学麻省眼耳鼻喉医院，在该院教授陈正一的课题组继续开展耳聋治疗研究。

前期在小鼠模型和非人灵长类动物模型中验证了AAV1-hOTOF药物的相关安全性和有效性后，研究团队申请了临床试验。为什么会发生在我孩子身上。